日本発の血友病の画期的新薬登場!

2016年6月26日 14:24
中外製薬の開発で、血友病の新薬が登場しました。
血友病は簡単に言うと出血が止まりにくい病気のことですが、
その中でも血友病Aに分類される症状に対して有効に働くと治験結果で出ています。

今までの血液製剤では効果が殆ど得られなかった血友病Aでしたが、
今回の新薬では遺伝子組み換え技術を駆使して出血を止める物質を開発しました。
新しく開発した物質は、体内で同様の働きをする血液凝固第8因子とは分子構造が
全く異なっているので拒絶反応や抗体ができて効果が阻害されることがありません。

まだ全ての工程で治験が終了したわけではありませんが、最終段階に差し掛かっていて
来年には承認申請を行うので数年以内に新薬として登場する見込みです。

血友病患者は定期的に血液製剤を注射しなければならないため、
身体的負担が問題視されていましたが、今回の新薬登場によってその負担も
大幅に軽減できると期待されています。

これだけ効果が期待される新薬になると、どうしても気になるのが薬価ですが
そのあたりは現時点ではまだ詳しく分かっていません。
効果が素晴らしくても薬価が高くなると患者にとっては経済的な負担が
圧し掛かってくるので出来るだけ経済的負担が増加しないようにしてほしいですね。

血友病以外にも治療困難な病気は多数ありますので、そういった分野でも
今後新薬が開発されていくことを期待したいと思います。
遺伝子組み換えというと危険なのでは?!と直感的に思うこともありますが、
使い方次第では画期的な結果を生むことがあると理解しなければなりません。

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